中国人民政治协商会议陕西省十二届委员会第二次会议提案第52号

案由:关于建立我省罕见病治疗相关保障机制的提案

提交日期:2019-2-11提案来源:

是否调研:界别:党派､团体､专委会

提案类别:大类:政治建设领域子类:政治建设领域

建议承办单位

(供参考):省医疗保障局,省卫生健康委员会

提案者:中国农工民主党陕西省委员会回复联系人:

关于建立我省罕见病治疗相关保障机制的提案

世界卫生组织(WHO)定义的罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病,如肺动脉高压､克罗恩病(尤其儿童克罗恩病)､苯酮尿症等等｡由于其发病率很低,因而所能获得的研究资源非常有限,药企基于经济利益的考虑,对于罕见疾病的药物研发､制造或引进缺乏兴趣;并且其临床病例过少,市场需要量小,药企研发､生产成本高,造成不生产或断产,导致临床治疗药物十分稀缺｡

我国对于罕见病的研究起步较晚,对于罕见病的医学研究和治疗经验缺乏,而且用于罕见病的治疗药物极少被纳入医保和商业保险｡由于医疗保障政策的缺乏,昂贵的医疗费用几乎全部靠病人家庭自己承担,这也是目前包括陕西在内其他各地群众面临的看病贵､看病难的问题之一｡

2015年12月,原国家卫生计生委组建了罕见病诊疗与保障专家委员会,按照“有明确诊断的技术方法､有药品治愈或明显控制缓解症状､社会反映比较突出”的原则,专家委员会启动了第一批罕见病目录的遴选工作｡近期,国家卫生健康委等5部门联合印发了《关于公布第一批罕见病目录的通知》(国卫医[2018]10号),将包括特发性肺动脉高压在内的121种疾病列入第一批罕见病目录范围｡近几年来,北京､上海,浙江等地在罕见病医疗保障上积极探索,采取了一系列措施,包括支持成立地方罕见病分会,提高罕见病诊疗和科普水平,促进罕见病医疗技术的提高;同时通过大病补充医疗保险､特药专项谈判等方式将罕见病用药纳入报销范围｡内蒙近期也将治疗肺动脉高压纳入门诊特慢病的医疗保障范畴,提升基本医疗对于重大疾病的医疗保障水平｡

综上,我们建议:

一､尽快建立和完善我省罕见病用药医疗保障机制,满足特定疾病人群的医疗保障需求,尤其针对一些“有明确诊断的罕见病,且有特定药物治疗”的患者人群,如肺动脉高压､克罗恩病(尤其儿童克罗恩病)等,建立用药登记制度,设立罕见病药品库,建立药品储备制度,确保临床用药可及性;通过地方谈判､大病补充保险､按病种付费等措施,将罕见病用药纳入省级医保报销范畴｡

二､成立陕西省罕见病治疗专项救助资金,多方筹资,支持罕见病患者的治疗,减轻患者及家庭负担｡

三､成立陕西省罕见病分会,促进开展罕见病相关诊断､治疗和科普的技术交流,提升罕见病管理水平,推动罕见病学科发展｡

四､建立陕西省罕见病病例登记系统和病人数据库,为罕见病流行病学研究提供数据积累,为政府相关部门制定医疗保障政策提供决策依据｡

主办单位:陕西省医疗保障局,陕西省卫生健康委员会

协办单位:

交办日期:2019-2-11

复函时限:2019-5-15

承办单位复函

陕西省医疗保障局复函(网上复函日期:2019-05-17)

类别:B

陕西省医疗保障局签发人:邢可利

陕医保函〔2019〕71号

对省政协十二届二次会议第52号

提案的复函

中国农工民主党陕西省委员会:

你委提出的《关于建立我省罕见病治疗相关保障机制的提案》(第52号)收悉,现答复如下:

为切实解决群众看病贵的问题,2017年､2018年,国家医保局按照党中央､国务院的决策部署,启动了高值药､抗癌药纳入医保的谈判工作,先后将53种高值药､抗癌药降价纳入了医保基金支付范围,平均降幅56.7%｡其中包括部分罕见病用药,如治疗“渐冻症”的利鲁唑,治疗血友病的重组人凝血因子,治疗肢端肥大症的奥曲肽等｡与此同时,部分省市根据自身实际情况,在完善罕见病的医疗保障体系方面做出了探索和努力｡如2012年,青岛市发布了《关于建立城镇大病医疗救助制度的意见(试行)》,明确将罕见病纳入大病医疗保障体系中｡2015年,浙江省下发《关于加强罕见病医疗保障工作的通知》,将戈谢氏病､渐冻症和苯丙酮尿症这三种能够诊断､有药可治愈或控制的疾病纳入到本省罕见病医疗保障病种范围中｡上海也已将部分罕见病药物纳入基本医疗保险保障范围内,并为苯丙酮尿症､戈谢病､法布雷病､黏多糖病等12种罕见病设置了20万元/年/人的报销额度｡此外,上海罕见病防治基金会下设的专项救助基金,也为上海构建多层次的罕见病保障体系提供了有力支持｡2017年,我省已将治疗苯丙酮尿症的特殊食品纳入基本医疗保险保障范畴｡

今年,国家明确要求把更多救命救急的好药纳入医保｡目前国家医保局已启动2019年目录调整工作,按照保基本的要求,重点考虑基本药物､癌症和罕见病等重大疾病用药,慢性疾病用药和儿童疾病用药,预计这项工作9月份完成｡

最后,对你委提出的建议我们表示由衷的感谢,今后请继续关注我们的工作,多提意见和建议,促进我省社会保障工作不断取得新的进展｡

陕西省卫生健康委员会复函(网上复函日期:2019-05-09)

类别:A

陕西省卫生健康委员会签发人:刘宝琴

陕卫函〔2019〕189号

对省政协十二届二次会议第52号

提案的复函

中国农工民主党陕西省委员会:

您提出的《关于建立我省罕见病治疗相关保障机制的提案》(第52号)收悉｡首先非常感谢您对我省卫生健康工作的关心和支持｡现就相关工作答复如下:

为加强罕见病诊疗管理,提高罕见病诊疗水平,维护罕见病患者健康权益,2018年底,国家卫生健康委医政医管局下发了《关于请推荐罕见病诊疗协作医院的函》(国卫医医疗便函〔2018〕459号),正式启动了我国罕见病诊疗管理工作｡我委为推进该项工作,主要开展了以下工作:

一､遴选上报机构,建立罕见病诊疗协作网

根据《第一批罕见病目录》要求,我委按照通知要求,遴选了罕见病诊疗能力强､病例积累多､专业水平高的7家医院,推荐上报,作为第一批罕见病诊疗协作医院｡今年2月,国家先后下发了《罕见病诊疗指南(2019年版)》和《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》,将我省全部7家推荐单位纳入全国罕见病诊疗协作网进行管理｡

二､草拟实施方案,推进罕见病诊疗工作

按照国家卫生健康委办公厅《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》(国卫办医函〔2019〕157号)要求,我委草拟了《陕西省罕见病诊疗工作实施方案》,从工作要求､组成体系､责任分工和重点工作4个方面,对我省的罕见病诊疗工作进行规范｡在《方案》中,我委要求各级卫生健康行政部门和各级各类医疗机构要进一步提高思想认识,高度重视罕见病诊疗工作,切实加强组织领导,稳步推进本辖区罕见病诊疗工作｡要求各协作网医院认真落实相关职责,明确专人负责联络,按照方案要求做好罕见病患者的诊疗和病例信息统计上报工作,为国家罕见病诊疗网络的建立提供数据支撑｡同时,我委要求各医院要加强宣传和培训,对内加强能力建设,提高医务人员对罕见病的识别和诊疗能力;对外加强宣传引导,提高群众对罕见病的认识｡按照国家要求,我委还将对各罕见病诊疗协作机构实行鼓励先进､动态调整机制,委托牵头医院制定具体考核指标,根据各医院的罕见病诊疗服务､双向转诊､远程会诊､病例登记､人才培养和能力建设等情况,择期对协作网医院开展考核｡

三､梳理医疗资源,组建罕见病诊疗专家库

按照国家卫生健康委下发的《第一批罕见病目录》,我委组织工作人员,对121种罕见病所涉及的收治科室进行了梳理,结合7家定点医院的优势专科分布情况,形成了罕见病协作网收治科室目录｡近期,拟根据各医院工作实际,将相关科室的负责人或专家纳入省级罕见病诊疗协作专家组｡

四､结合扶贫工作,加强罕见病患者救治

2018年底,我委与省民政､省扶贫办､省医保局联合下发了《关于进一步加强农村贫困人口大病专项救治工作的通知》(陕卫医发〔2018〕118号),将血友病作为新增的14种大病之一,纳入农村贫困人口大病专项救治工作,要求各地市和相关医疗机构精准管理救治对象,科学选择定点医院,加强医疗质量管理,认真做好双向转诊,完善医疗保障措施｡作为文件附件,我委下发了全部25个相关病种的临床路径,保障各类患者得到规范救治｡

由于罕见病患病人数仅占总人口的0.65‰-1‰,发病率极低,目前在疾病的管理､药品研发与临床应用､诊断治疗和医疗保障等方面尚存在许多困难和问题｡一是大部分罕见病缺乏有效的药品｡据有限资料显示,在发现的952种中国住院患者可见的罕见病中,仅有50种罕见病有相应的药品上市､获得临床批件或者正在进行临床试验,仅有5%的病种属于“有药可治”｡由于市场过小､定价困难,对罕见病特效药的商业投资有着风险过高且回报率过低的属性,从纯市场的角度来评判,药企缺乏对罕见病药品研发生产的动力｡二是缺乏医疗保障制度覆盖｡罕见病患者药品市场容量过小,罕见病药品的研发､生产成本难以摊薄,导致罕见病特效药价格过高,患者使用的药物及维持生命所需的特殊营养品费用难以实施全额报销,绝大部分的罕见病患者缺乏特殊的医保政策支持｡

综上,罕见病诊疗工作在我国卫生健康行政部门尚处于刚起步阶段｡下一步,我委将严格落实国家各项要求,积极协调相关部门,加强政策支持,持续推进罕见病诊疗工作,为人民群众提供更好的医疗服务｡

再次感谢您对卫生健康工作的关心,希望继续关注我们的工作,多提宝贵意见｡