中国人民政治协商会议陕西省十二届委员会第二次会议提案第987号(闭会后)闭会期间提出的建议

案由:关于将罕见病戈谢病用药纳入大病统筹医保范围的建议

提交日期:2019-06-25提案来源:本人撰写

是否调研:是界别:省政协提案委员会

提案类别:大类:社会建设领域子类:社会建设领域

建议承办单位

(供参考):

提案者:省政协提案委员会回复联系人:蒲浩

关于将罕见病戈谢病用药纳入大病统筹医保范围的建议

2019年4月底,西安市一名5岁儿童被确诊为戈谢病｡这是一种世界罕见病,目前国内有此病的患者约300人左右｡据了解,西安目前仅1例｡戈谢病发病多为儿童,患者常见症状为肝､脾肿大､贫血､血小板减少､骨痛等,随着年龄的增长,会产生神经性问题及骨髓病､肝脾破裂等并发症并最终导致死亡｡

这种病并非不治之症｡对于戈谢病,目前国际上主流治疗办法是酶替代治疗,只要坚持规律用药,戈谢病几乎不会影响正常寿命,患者也可以像正常人一样生活｡目前国内治疗该病唯一的特效药是美国健赞公司生产的思而赞酶替代注射剂,但是费用十分昂贵,每瓶价格在2.2万元左右,医生建议一个月使用6瓶,每月药费需要花费近14万元,一年就是100多万,而且需要终生用药｡这么高昂的药品费用,任何一个普通家庭都难以承受｡

国家医保目录调整明确指出优先考虑国家基本药物､癌症及罕见病等重大疾病治疗用药､慢性病用药､儿童用药､急救抢救用药｡戈谢病作为国家公布的第一批罕见病,全国已经有多个省市都将其纳入医保,但陕西､西安都未将其纳入医保范围｡

建议陕西省及西安市将戈谢病用药纳入大病统筹医保范围,为戈谢病患者提供一条生路｡

附件:目前国内已将戈谢病纳入医保范围的省､市名单

附件.doc

陕西省人民政府交办意见

主办单位:陕西省医疗保障局,西安市人民政府

协办单位:

交办日期:2019-06-27

复函时限:2019-09-27

承办单位复函

陕西省医疗保障局复函(网上复函日期:2020-01-02)

类别:B

陕西省医疗保障局签发人:邢可利

陕医保函〔2019〕235号

对省政协十二届二次会议第987号

提案的复函

省政协提案委员会:

贵委员会提出的《关于将罕见病戈谢病用药纳入大病统筹医保范围的建议》(第987号)收悉｡现答复如下｡

基本医疗保险用药实行目录管理,按照国家医保局､人力资源社会保障部《关于印发国家基本医疗保险､工伤保险和生育保险药品目录的通知》(医保发〔2019〕46号)精神,医保药品目录由国家统一制订,各省不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品｡据统计,目前已有治疗18种罕见病的29种药物纳入国家医保目录保障范围｡但治疗戈谢病的特效药注射用伊米苷酶,价格极其昂贵,且患者须终身使用,尚未纳入国家医保药品目录｡

为进一步加强可治型罕见病患者医疗保障,有效解决因病返贫､因病致贫问题,本着“尽力而为,量力而行”的原则,结合我省罕见病医疗保障实际,我们在前期充分调研的基础上,草拟了《关于加强部分罕见病参保患者医疗保障工作的通知》,将参加各统筹地区基本医疗保险且连续参保缴费满3年,或者参加各统筹地区基本医疗保险,年龄不满3周岁,父母一方参加各统筹地区基本医疗保险且连续缴费满3年的,经指定医院确诊为戈谢病的陕西省户籍参保患者纳入大病保险范围,具体保障措施为:一是符合条件的戈谢病患者由医疗救助资助其参保,并享受基本医疗保险待遇,二是通过谈判将戈谢病特效治疗药物注射用伊米苷酶纳入我省大病保险支付范围,并按大病保险政策给予报销,三是符合医疗救助条件的戈谢病患者在医疗救助限额内,按照医疗救助政策给予报销,四是支持和鼓励慈善组织､社会团体､企业等募集资金､药品,对罕见病患者进行援助活动,进一步减轻其负担｡

目前,《关于加强部分罕见病参保患者医疗保障工作的通知》已起草完成,我局拟于近期与药品生产企业就药品价格及赠药政策,与省内相关医院就戈谢病医疗服务等问题进行沟通后正式印发｡下一步,我们将积极指导各地市做好配套政策的出台,确保部分罕见病参保患者医疗保障政策尽快落地落实｡

最后,对于贵委员会提出的建议我们表示由衷的感谢,今后请继续关注我们的工作,多提意见和建议,促进我省医疗保障工作不断取得新的进展｡

陕西省医疗保障局

2019年12月27日

西安市人民政府复函(网上复函日期:2019-11-06)

类别:B

西安市人民政府签发人:王建东

市政办提函[2019]101号

对省政协十二届二次会议第987号

提案的复函

西安市人民政府办公厅关于

对省政协十二届二次会议第987号提案的复函

省政协提案委员会:

贵委提出的《关于将罕见病戈谢病用药纳入大病统筹医保范围》的提案已收悉｡现就提案答复如下:

一､基本情况

2019年4月,1名5岁儿童被确诊为戈谢病,该病是世界罕见病,也是一种家族性糖脂代谢疾病,为染色体隐性遗传,是溶酶体沉积病中最常见的一种｡该病已被纳入国家卫健委等五部门发布的《第一批罕见病》目录,治疗该病的特效药为“伊米苷酶”(商品名:思而赞)｡目前,按照我市医保相关规定,戈谢病未纳入我省《基本医疗保险､工伤保险和生育保险药品目录》,我市暂时还不能予以报销｡

二､提案答复

根据原劳动和社会保障部等七部委下发的《关于印发城镇职工基本医疗保险用药范围管理暂行办法的通知》(劳社部发〔1999〕15号)的规定:“甲类目录”由国家统一制定,各地

不得调整;“乙类目录”由国家制定,各省(直辖市)可适当进行调整,调整幅度不超过15%;各市无权对《药品目录》的数量､品种以及剂型等进行调整或修改｡近年来,我市执行的是《国家基本医疗保险､工伤保险和生育保险药品目录(2017年版)》《人力资源社会保障部关于将36种药品纳入国家基本医疗保险､工伤保险和生育保险药品目录乙类范围的通知》(人社部发〔2017〕54号)和《国家医疗保障局关于将17种抗癌药纳入国家基本医疗保险､工伤保险和生育保险药品目录乙类范围的通知》(医保发〔2018〕17号)｡

目前,为了更好的保障戈谢病患者救治,我市医疗保障局已向省医疗保障局专题报告此事,建议省局将该药品纳入我省《药品目录》范围或按程序向国家医疗保障局报告,能在此次国家调整《药品目录》时,将治疗戈谢病的特效药“伊米苷酶”纳入国家《药品目录》｡今年6月,省医疗保障局回复,经请示国家医疗保障局,各省在国家目录调整和药品谈判期间,一律不得自行通过谈判将目录外药品纳入基本医保支付范围;待我省将该药纳入《药品目录后》,我市再行根据相关规定,予以报销戈谢病用药费用｡

三､工作措施

下一步,我市将根据《关于做好当前医疗救助相关工作的通知》中,关于重特大疾病救助有关问题,针对包括戈谢病在内的罕见病患者,因未纳入基本医疗保险的医疗费用,造成城乡困难家庭难以承受高额医疗费用支出的,可经区县救助联席会议研究后,给予适当医疗救助,尽可能多的帮助患者解决实际困难｡

感谢您对我市医疗保障工作发展的关心和支持｡

西安市人民政府办公厅

2019年9月25日

(联系人:张昕怡电话:86786423)