中国人民政治协商会议陕西省十二届委员会第三次会议提案第81号大会期间提出的建议

案由:关于将戈谢病等罕见病治疗纳入医疗保障的提案

提交日期:2020-01-18提案来源:本人撰写

是否调研:是界别:党派､团体､专委会

提案类别:大类:社会建设领域子类:社会建设领域

建议承办单位

(供参考):

提案者:陕西省妇女联合会回复联系人:

关于将戈谢病等罕见病治疗纳入医疗保障的提案

一､案由

2019年6月,媒体报道西安唯一一例戈谢病患儿,年治疗费超百万,陕西省未纳入医疗保障,引发社会关注｡

二､调查情况

(一)戈谢病特效药费用昂贵｡2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,戈谢病被收录其中,目前在中国确诊大约为300多人｡戈谢病可以注射用伊米苷酶(思而赞),是目前国内唯一有效治疗戈谢病的药物｡“思而赞”在国内400单位/瓶大概售价2.3万元左右｡剂量根据患者个体情况调整｡初始剂量范围为2.5U/kg,每周3次,到60U/kg,每2周1次｡相当于每6.5kg体重每月就得打一针,以20kg的儿童来计算,一个月至少打3针,花费在7万多元每月｡随着体重的增加,用量会越来越多,每月得十几万元药费,一年就是上百万元｡

(二)目前我国多省市已将戈谢病治疗纳入医保｡目前我国已有十几省市将戈谢病纳入医保,以下例举:

山西:从2019年4月1日起,将戈谢病和庞贝氏病纳入了特殊保障范围,实施基本医保､大病保险､专项救助､医疗救助和社会援助的模式,山西目前确诊戈谢病患儿6名,2019年5月已开始用药｡上海:2013年1月1日出台戈谢病医保政策,对上海市户籍参保患者报销及救助,结算后患者无须自费｡浙江:从2016年1月1日开始,将戈谢病纳入首批罕见病医疗保障范围,初步建立了罕见病保障机制,明确了财政对保障费予以托底,大病保险､医疗救助､民政专项救助等方式联合保障｡除此之外,辽宁沈阳市､福建三明市､河南郑州市､安徽滁州市等地也对戈谢病等重大疾病予以保障｡

(三)政府完全有条件､有能力､有责任保障罕见病用药

1､国际有惯例,国内有先例｡对于包括戈谢病在内的罕见病,国际上有政府保障的惯例,欧洲多个国家以及我国台湾､香港地区,针对罕见病患者医疗保障的法律政策均比较完善,医疗保险是对罕见病患者医疗费用负担的重要方式之一,将罕见病或者罕用药品置于医疗保险报销体系之中｡

2､经济因素不是决定因素｡从已经出台保障措施的省市地区来看,地域东南西北均有分布,经济发展水平参差不齐,并非都是发达省市,不存在西部地区落后,不能和东南沿海城市相比的问题｡

3､药企有优惠,新药将上市,针对政府保障仍有降价空间｡国内唯一准入的戈谢病用药为赛诺菲公司生产的注射用伊米苷酶“思而赞”｡赛诺菲公司联合中华慈善总会,对有医保政策的省市,一直有“买八送四”(买八个月,送四个月)的赠药活动,政府谈判后药品价格还有优惠余地｡国内企业还有一些用于成人戈谢病的药物也即将上市,有利于政府和药企谈判｡

三､建议

(一)尽快将戈谢病等罕见病治疗纳入我省市医疗保障范畴｡

纳入医疗保障范围,使已确诊的患者获得长期治疗希望,提高患者及家庭生存质量｡罕见病患者人数极少,高昂的治疗费用对个体家庭来说是灭顶之灾,但是从医保全局来说,并非不能解决｡除费用之外,及早纳入医保,也能够让患者在本地定点医院接受治疗,不必辗转其他城市,减轻患者及家属经济､精神､身体压力｡(二)呼吁政府及社会对患者家庭积极救助｡戈谢病属于隐性遗传病,西安市已确诊的首例患儿虽购买过商业保险,但却无法获得保障,而民政､慈善等救助救济途径又多有限制,因此在纳入医保报销之前,患儿的前期治疗费用也是一笔巨额支出,要呼吁社会各界爱心人士伸出援助之手,帮助患者家庭渡过难关｡

(三)呼吁政府及社会共同关注罕见病,相关单位加大科研力度,更好解决罕见病难题｡罕见病是人类需要共同面对的难题,是医学无论如何发达都不能避免的问题,罕见病不是一个人､一个家庭的事情,是全社会的事情,应当让罕见病群体得到全社会的关爱｡

陕西省人民政府交办意见

主办单位:陕西省医疗保障局

协办单位:

交办日期:2020-03-12

复函时限:2020-05-24

承办单位复函

陕西省医疗保障局复函(网上复函日期:2020-05-09)

类别:A

陕西省医疗保障局签发人:邢可利

陕医保函〔2020〕65号

对省政协十二届三次会议第81号

提案的复函

不公开