中国人民政治协商会议陕西省十二届委员会第四次会议提案第189号大会期间提出的建议

案由:关于建立陕西省罕见病专项保障基金的建议

提交日期:2021-02-09提案来源:本人撰写

是否调研:是界别:医药卫生界

提案类别:大类:社会建设领域子类:社会建设领域

建议承办单位

(供参考):

提案者:程曼丽回复联系人:

关于建立陕西省罕见病专项保障基金的建议

近年来,国家相关部门加强工作协同,积极开展罕见病患者医疗服务保障工作:鼓励罕见病治疗药品研发;加快推进罕见病治疗临床急需境外新药上市;提高罕见病诊疗和管理水平;加强用药供应保障,极大地改善了患者用不上药的困境,随之而来罕见病保障成为亟待解决的问题｡根据《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》提出的“探索罕见病用药保障机制”指示,结合未来经济社会发展和各项医保基金支撑能力,在享受公平普惠的基本医疗保障基础上,各地逐步探索多层次的罕见病专项保障机制,以提高老百姓的获得感｡

罕见病多具有遗传性､儿童期起病的特点,因此罕见病保障应防治结合:一方面采取综合措施降低罕见病的发生,同时加强有药可治的罕见病病种的用药保障｡儿童作为”健康中国2030“战略关注的重点群体,其罕见病保障具有更高的社会价值;女性作为家庭中的支柱成员,也需要给予特殊关注｡对社会弱势群体的关怀和保障是一个社会文明程度的象征｡

现存问题:国家基本医疗保险对罕见病用药保障有限,建立罕见病专项保障仍需逐步探索｡在过渡期内部分省份可以先行探索,优先关注儿童和妇女罕见病患者群体｡

1.国家基本医保对罕见病用药取得一定程度保障,但范围和层次有限

近年来,国家对罕见病的关注度逐步提升,出台了一系列政策鼓励罕见病新药的加速审批上市､医保准入和临床应用｡截至2019年12月31日,121个首批罕见病目录的病种中,已累计有86个药品在境内上市,患者“无药可医”的困境得到有效缓解｡但其中只有59个药品获批罕见病适应症,用于治疗其中的34种罕见病;这其中,仅有38个药品在医保目录中,国家基本医保仅保障21种罕见病｡

2.国际及国内地市已有经验证明,罕见病保障可行可持续

国际经验在经济发展到一定程度开始罕见病探索是适合的,例如俄罗斯和中国台湾地区在人均GDP达到10000美金/年时开始建立保障机制｡国内先行探索实践来看,浙江省､广东佛山､山东青岛等地积极探索通过大病保险､医疗救助､财政专项资金或者设立慈善项目方式缓解区域内特殊罕见病患者医疗费用负担,做出有益探索,也都证明基金可承受可持续｡

3.部分单基因缺陷罕见病可防可治,可做到全程保障

利用新生儿筛查､基因检测等技术可做到部分罕见病的早筛早诊,避免疾病对患者机能造成不可逆伤害,延长患者生命｡

建议:

1.探索多渠道筹资,建立陕西罕见病专项保障基金

贯彻《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》中关于多层次医疗保障体系的指导意见,探索建立由统筹基金结余､大病保险基金划转､个人账户､商业保险､企业援助､民政救助､患者自付等多渠道资金筹集,由医保部门统筹管理,设立专项用于罕见病诊疗的独立保障基金,提高患者用药可支付性｡

2.加强罕见病的系统化管理,提高保障机制运行效率

建议发挥罕见病优势医疗资源,对指定病种实现定点医院诊断治疗,民政登记备案,经办机构审核费用合规后统一拨用,实现闭环管理,一体化结算｡同时应完善罕见病药品的可及性配套措施,如药品招标挂网､医院准入,医保药店供药,门特政策等环节予以政策明确,保障患者用药“最后一公里”的顺畅｡

3.过渡期内,优先关注妇儿等重点人群的医疗权益

保障机制探索应结合经济社会发展和各项医保基金支撑能力,在生育险中划拨资金,用于设立育龄妇女的产前检查,儿童罕见病的早诊早筛等,最大化基金使用效率,循序渐进,从妇女､儿童重点人群逐渐过渡到整个罕见病患者群体｡

陕西省人民政府交办意见

主办单位:陕西省财政厅,陕西省医疗保障局

协办单位:

交办日期:2021-01-27

复函时限:2021-06-27

承办单位复函

陕西省财政厅复函(网上复函日期:2021-07-06)

类别:A

陕西省财政厅签发人:丁云祥

陕财办案〔2021〕91号

对省政协十二届四次会议第189号

提案的复函

程曼丽委员:

您在省十二届政协四次会议上提出的《关于建立陕西省罕见病保障基金的建议》(第189号)收悉｡经研究,现就涉及财政方面事项答复如下:

首先感谢您提出的宝贵意见和建议｡您就罕见病患者医疗费用负担､新生儿早筛早诊等方面存在的问题,提出的通过财政专项资金的方式缓解区域内特殊罕见病患者医疗费用负担;利用新生儿筛查､基因检测等技术可做到部分罕见病的早筛早诊,避免疾病对患者机能造成不可逆伤害,延长患者生命等方面的建议,给我们提供了很好的工作思路,我们将在下一步工作中予以借鉴｡目前,财政支持解决罕见病问题,主要有以下两个途径:

一､建立完善的医疗保障体系是解决罕见病的关键｡2009年,我国启动新一轮深化医药卫生体制工作｡10年来,为解决人民群众看病贵问题,我省先后建立了以基本医疗保险为基础,大病保险､城乡医疗救助､疾病应急救助等制度为补充,商业保险为辅助的较完备医疗保障体系｡其中,城乡居民医疗保险财政补助标准从2010年人均120元,提高到2020年的550元,各级财政共补助医保基金176亿元｡2020年,我省各项医保基金待遇支出达到375亿元,占医疗费用总支出552亿元的68%,有效缓解了人民群众看病贵问题｡2021年财政补助标准再次提高30元,达到年人均580元,筹资水平进一步提高｡因此,现行基本医疗保障制度已经为罕见病患者医疗费用提供了有效解决渠道,对医疗费用较高､困难群体等问题,可以通过大病医疗保险､城乡医疗救助等政策进一步予以解决｡

二､大力支持产前筛查和新生儿筛查项目,预防新生儿出生缺陷发生｡2019年省政府印发《关于建立产前筛查和新生儿疾病筛查服务制度的实施意见》(陕政发〔2019〕14号),进一步加大预防出生缺陷工作,对符合条件的孕妇,每孕次进行1次免费唐氏综合症､开放性神经管缺陷血清学筛查,每孕次进行2次免费常规超声检查｡对新生儿进行1次免费苯丙酮尿症筛查､先天性甲状腺功能减低症筛查和听力障碍筛查,采用“双指标法”(心脏杂音听诊和经皮血氧饱和度测定)进行1次免费先天性心脏病筛查｡在免费筛查服务的基础上,孕妇可自主选择自费方式,接受其他产前筛查和诊断服务｡为此,我省各级财政每年投入近9000万元,40万孕产妇和新生儿受益,有效预防出生缺陷的同时,对罕见病防控也起到了很大的作用｡

下一步,各级财政部门将继续配合有关部门,不断建立健全医疗保障体系,加大投入力度,扩大医疗保险的筹资规模,进一步减轻大病患者､困难群体,特别是罕见病患者负担｡同时,各级财政将配合相关部门不断加强新生儿出生缺陷的防治力度,支持相关部门将筛查范围逐步扩大到更多罕见病,做到早发现早治疗,减轻家庭和社会负担｡

衷心感谢您提出的宝贵意见和建议,希望今后继续关注和支持财政工作｡

陕西省财政厅

2021年6月24日

陕西省医疗保障局复函(网上复函日期:2021-07-07)

类别:C

陕西省医疗保障局签发人:邢可利

陕医保函〔2021〕114号

对省政协十二届四次会议第189号

提案的复函

程曼丽委员:

您提出的《关于建立陕西省罕见病专项保障基金的建议》(第189号)收悉｡现结合我局职能答复如下:

一､关于建立罕见病专项基金问题

我们始终高度重视罕见病患者的医疗保障工作,一是积极将罕见病等重大疾病治疗用药纳入基本医保支付范围,目前重组人凝血因子､利鲁唑､特立氟胺､麦格司他､司来帕格､波生坦､马昔腾坦和利奥西呱等药物已纳入基本医保支付范围并实施“双通道”供药,提升了罕见病患者医疗保障水平｡二是稳步提高基本医保待遇,目前我省职工医保､城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到85%和70%左右｡大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群,政策范围内支付比例达50%左右,并对贫困人口实行倾斜支付政策｡三是发挥医疗救助托底作用,通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险,并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助,进一步降低其医疗负担,原则上,低保对象､特困人员､农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约为70%｡

总得来说,大部分符合条件的罕见病治疗药品已纳入基本医保支付范围并为贫困罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道｡仅有部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药,由于远超基金和患者承受能力等原因,无法被纳入基本医保支付范围｡虽然我们通过大病保险缓解了庞贝氏病､戈谢病等特殊罕见病患者高额医疗费用负担,但也存在地区间待遇差异和政策攀比等问题｡

关于您提出“成立陕西省罕见病医疗保障专项基金”的建议,我们认为在现行制度已经为罕见病患者医药费用提供了解决渠道的情况下,建立在基本医保“三重保障”体系之外由政府主导的罕见病专项保障基金不符合国家医保局待遇清单管理的有关要求｡下一步我们将按照《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》要求,积极会同有关部门,对罕见病创新保障模式的可行性开展研究,尽力而为､量力而行,逐步提高罕见病患者的保障水平｡

二､罕见病门诊特殊疾病管理

基本医保在政策上不排斥包括罕见病在内的任何疾病,依法参加基本医疗保险并按规定缴费的人员,无论患何种疾病,其就医发生的费用,符合规定的均可由基本医疗保险支付｡各统筹地区在建立完善基本医保制度过程中,在做好住院医疗费用保障的同时,也结合本地区医疗保险筹水平,将一些病期长､医疗费用高､主要在门诊中治疗的特殊疾病(慢性病)的门诊医疗费用纳入基金支付范围｡目前,各统筹地区中门诊特殊疾病(慢性病)病种最多达到40余种,包含血友病等罕见病,基本满足参保患者医疗保障需求｡此外,为保障罕见病用药可及性,我们出台了国家谈判药品分类支付政策,在实施国家谈判药品直接挂网的基础上,将部分用于治疗罕见病等重特大疾病,临床必须､疗效确切､价格昂贵､治疗周期较长,用药人群和用药指征明确,适宜药店或门诊供应保障目录内药品纳入特殊药品管理范围,实行专门的支付和管理政策,确保重特大疾病患者“买得上､用得起､能报销”国家谈判药品｡

三､产前检查和罕见病早诊早筛费用保障

为了加强基本医疗保险基金的支出管理,基本医疗保险诊疗项目采用排除法确定了基本医疗保险支付范围｡产前检查等项目未被排除在支付范围外｡同时,各统筹地区在推进生育保险和职工医保合并实施过程中,也将生育医疗费用纳入医保支付方式改革范围,推动产前检查按人头付费,最高可报销1000元｡下一步,我们将根据生育保险基金运行情况,不断调整完善产前检查费用保障制度,通过各种渠道支持优生优育｡

对于您提出的建议我们表示由衷的感谢,今后请您继续关注我们的工作,多提意见和建议,促进我省医疗保障工作不断取得新的进展｡

陕西省医疗保障局

2021年5月21日